未来，如果患者不必亲自参加临床试验或承担风险，仅通过虚拟模型就能参与研究，会是什么样的场景？这一可能正在成为现实。诺华公司（Novartis）、埃尔兰根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学（FAU）以及慕尼黑亥姆霍兹中心的研究团队，在为期四年的项目中开发了“数字孪生”——基于匿名健康数据的虚拟人类模型。近期的一项研究显示，这些模型可以精准预测乳腺癌患者的疾病进展，未来甚至可能在部分情况下替代真实的对照组。
什么是数字孪生？
数字孪生是利用人工智能技术，根据匿名化的健康数据创建的虚拟患者模型。它们可以在临床研究中作为对照组使用，从而补充甚至替代传统对照组。
数字孪生的核心目标包括：
精准评估药物疗效，
减少临床试验中的患者流失，
提高患者获取新疗法的速度，
尤其适用于罕见疾病或伦理上难以开展的研究情境。
“数字孪生和人工智能为临床研究开辟了全新的可能性”，诺华德国医疗数据战略与科学负责人Benjamin Gmeiner博士指出，“它们不仅为参与患者带来益处，也使研究更加高效，提高结果的科学可信度。我们最新研究的积极成果标志着诺华数字孪生战略实施的重要里程碑。”
人工智能在乳腺癌研究中的应用
在最新研究中，研究团队探讨了如何利用人工智能预测晚期乳腺癌患者的生存情况。数字孪生模型基于年龄、性别、基因信息及既往病史等特征构建，通过模拟技术生成对照组数据。研究重点是预测总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）在6至36个月的变化情况。
研究中，研究人员比较了不同计算方法对患者生存期和疾病稳定期的预测效果。数据来源包括德国乳腺癌研究Ribecca和Ribanna项目，并经过统一处理以便直接比较。
结果显示：
一种方法在预测总体生存期方面最为准确，
另一种方法在预测疾病进展时间方面效果最好，
关键影响因素包括肝转移情况、既往治疗、当前治疗方案及患者生活质量。
这些模型不仅是数字孪生的核心组成部分，也展示了结构化数据与人工智能在精准医疗中的实际应用价值。
预测模型的战略意义
FAU机器学习与数据分析系主任Björn Eskofier教授表示：“研究表明，基于临床试验和真实世界数据的人工智能模型，可以精准预测乳腺癌患者的总生存期和无进展生存期。我们开发的预测模型是数字孪生系统的重要基石，展示了数据整合与人工智能如何推动精准医疗发展。”
未来的研究计划包括：
纳入时间依赖性因素，
开展外部验证，
探讨数字孪生在临床试验中被监管机构接受的可能性。
科普解读
数字孪生不是科幻：它利用现有医疗数据和人工智能算法，为每位患者生成“虚拟副本”，可以在模拟环境中测试治疗方案，
优势明显：减少患者参与风险，提高临床试验效率，同时帮助开发针对罕见病的治疗，
应用前景广泛：除了乳腺癌，数字孪生有潜力应用于多种疾病，包括心血管疾病、代谢性疾病及神经系统疾病。
这项研究题为《Machine Learning Predictions of Overall and Progression-Free Survival in Advanced Breast Cancer》，由诺华德国、FAU及慕尼黑亥姆霍兹中心“人工智能健康研究所”联合完成，并发表在Springer Nature的《Lecture Notes in Computer Science》期刊，同时在第23届国际人工智能医学大会（AIME 2025）上进行展示。