近期发现，Evrysdi 0.75 mg/ml 用于制备口服溶液的粉末（活性成分：利斯迪帕姆，Risdiplam）在官方说明书、药瓶标签、包装盒以及重溶说明中缺少“不得存放于25℃以上”的储存提示。欧洲药品管理局（EMA）、德国联邦药品与医疗器械研究所（BfArM）、图宾根政府监管部门以及制造商均对这一问题进行了提示。虽然罗氏公司内部数据中有正确的存储信息，但在所有欧盟及欧洲经济区国家的官方文件和包装材料中未标明。
仅粉末制剂受影响
此次问题仅涉及需要在药房用水重溶的粉末制剂。对于已经制备好的口服溶液，患者说明书中有正确的存储信息，因此无需担心混淆或使用风险。
药房使用注意事项
药房在分发Evrysdi粉末时必须遵守以下储存要求：
在温度超过40℃、相对湿度75%条件下存放超过3个月的药品不得使用；
在温度超过30℃、相对湿度75%条件下存放超过12个月的药品也不得使用。
如超过上述条件，药房应联系罗氏公司，获取替换药品，以确保患者治疗不中断。
监管机构评估认为，只要遵守这些储存限制，患者安全性没有风险。稳定性数据也显示，即便粉末短时间存放在较高温度下，其性能仍在规格范围内。罗氏公司正在加快更新说明书和包装的进程，以纠正存储温度提示的缺失。
利斯迪帕姆（Risdiplam）简介
利斯迪帕姆是Evrysdi的活性成分，用于治疗**5q相关脊髓性肌萎缩症（SMA）**患者。SMA是一种遗传性疾病，会导致肌肉无力和萎缩。自2021年以来，该药在欧盟获批用于SMA1型、2型、3型患者，以及携带1至4个SMN2基因拷贝的患者。
利斯迪帕姆通过改变SMN2信使RNA的剪接，使更多完整功能性蛋白生成，从而维持脊髓神经细胞存活，减缓疾病进展。
自2022年初起，粉末重溶制备的口服溶液可进行医保报销。制备后的溶液保质期为64天，应按需制备，以避免浪费。