苯丙酮尿症
Palynziq(佩伐利酶 Pegvaliase)突破性治疗顽固型苯丙酮尿症(PKU)的酶替代疗法
Palynziq(佩伐利酶,Pegvaliase)是一种专门用于治疗青少年和成人苯丙酮尿症(PKU)的新型酶替 … 阅读更多
Kuvan(萨丙四氢喋呤 Sapropterin )用于苯丙酮尿症(PKU)与 BH4 缺乏症的靶向治疗
一、什么是 Kuvan? Kuvan 的主要成分为 萨丙四氢喋呤(Sapropterin),是一种可口服的药物 … 阅读更多
Sephience(塞非恩斯):为苯丙酮尿症带来新希望的Sepiapterin疗法
苯丙酮尿症(Phenylketonurie,简称PKU)是一种罕见的遗传性代谢疾病,由于体内苯丙氨酸羟化酶(P … 阅读更多