Palynziq（佩伐利酶 Pegvaliase）突破性治疗顽固型苯丙酮尿症（PKU）的酶替代疗法
Palynziq（佩伐利酶，Pegvaliase）是一种专门用于治疗青少年和成人苯丙酮尿症（PKU）的新型酶替 … 阅读更多
苯丙酮尿症
Kuvan（萨丙四氢喋呤 Sapropterin ）用于苯丙酮尿症（PKU）与 BH4 缺乏症的靶向治疗
一、什么是 Kuvan？ Kuvan 的主要成分为 萨丙四氢喋呤（Sapropterin），是一种可口服的药物 … 阅读更多
Sephience（塞非恩斯）：为苯丙酮尿症带来新希望的Sepiapterin疗法
苯丙酮尿症（Phenylketonurie，简称PKU）是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于体内苯丙氨酸羟化酶（P … 阅读更多